Ein neuer Artikel zur Veröffentlichung angenommen! Lambert et al. 2022
Die Hämophilie ist eine Erbkrankheit, bei der das Blut nicht gerinnen kann. Es gibt zwei Arten: Hämophilie A, die durch einen Mangel des Gerinnungsfaktors VIII gekennzeichnet ist, und Hämophilie B, die mit einem Mangel des Gerinnungsfaktors IX verbunden ist. Die Behandlungsmöglichkeiten haben sich in den letzten Jahrzehnten stark weiterentwickelt. Diese sind in den Industrieländern verfügbar, könnten aber leicht in Ländern mit niedrigerem Einkommen implementiert werden, in denen die Patienten schlecht oder gar nicht mit Gerinnungsfaktorkonzentraten behandelt werden.
Es wurden prospektiv Daten über die Umsetzung und die Ergebnisse der Prophylaxe mit Emicizumab, einem bispezifischen monoklonalen Antikörper, der die Aktivität von Faktor VIII nachahmt, gesammelt. Die Studienpopulation bestand aus 33 Jungen (2 bis 13 Jahre) mit schwerer Hämophilie A, die in der Elfenbeinküste lebten, und die Behandlung wurde subkutan verabreicht. Nach 12 Monaten Behandlung war eine 99%ige Verringerung der Blutungsrate zu verzeichnen. Die Lebensqualität der Patienten stieg signifikant an und die Behandlung wurde von den Kindern und Eltern als positiv wirksam bewertet. Die Verträglichkeit und die Adhärenz gegenüber der Behandlung waren ausgezeichnet.
Diese Daten zeigen, wie innovative, nicht auf Gerinnungsfaktorkonzentraten basierende Therapien die Behandlung von Hämophiliepatienten in Ländern mit niedrigem Einkommen verbessern könnten.
Der Pre-Proof ist bereits auf der Website der Zeitung verfügbar! https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2475037922022865