Eine neue Gentherapie könnte das Hörvermögen bei Kindern wiederherstellen

Die ersten Ergebnisse sind vielversprechend und deuten darauf hin, dass diese Gentherapie eine revolutionäre Lösung für Kinder mit angeborener genetisch bedingter Taubheit darstellen könnte.

Eine 𝐌𝐮𝐭𝐚𝐭𝐢𝐨𝐧, 𝐝𝐢𝐞 𝐝𝐢𝐞 𝐏𝐫𝐨𝐝𝐮𝐤𝐭𝐢𝐨𝐧 𝐝𝐞𝐬 𝐏𝐫𝐨𝐭𝐞𝐢𝐧𝐬 𝐎𝐭𝐨𝐟𝐞𝐫𝐥𝐢𝐧 verhindert, ohne das die Hörinformationen nicht zwischen den Synapsen der sensorischen Haarzellen und dem Hörnerv geleitet werden können, ist die 𝐔𝐫𝐬𝐚𝐜𝐡𝐞 𝐟𝐮̈𝐫 𝐝𝐢𝐞 𝐓𝐚𝐮𝐛𝐡𝐞𝐢𝐭, die auch als 𝐃𝐅𝐍𝐁𝟗 bekannt ist. Die physiologische und anatomische Entwicklung des Ohrs wird durch diese Genmutation hingegen nicht beeinträchtigt. Die Gentherapietechnik besteht in der 𝐈𝐧𝐣𝐞𝐤𝐭𝐢𝐨𝐧 𝐞𝐢𝐧𝐞𝐬 𝐚𝐝𝐞𝐧𝐨-𝐚𝐬𝐬𝐨𝐳𝐢𝐢𝐞𝐫𝐭𝐞𝐧 𝐯𝐢𝐫𝐚𝐥𝐞𝐧 𝐕𝐞𝐤𝐭𝐨𝐫𝐬, der das Otoferlin-Gen trägt und 𝐬𝐩𝐞𝐳𝐢𝐟𝐢𝐬𝐜𝐡 𝐚𝐮𝐟 𝐝𝐢𝐞 𝐚𝐮𝐝𝐢𝐭𝐢𝐯𝐞𝐧 𝐇𝐚𝐚𝐫𝐳𝐞𝐥𝐥𝐞𝐧 𝐚𝐛𝐳𝐢𝐞𝐥𝐞𝐧 𝐤𝐚𝐧𝐧.

Studien an Mäusen mit einer treuen DFNB9-Replikation zeigen eine vollständige Wiederherstellung des normalen Gehörs nach einer 𝐞𝐢𝐧𝐳𝐢𝐠𝐞𝐧 𝐈𝐧𝐣𝐞𝐤𝐭𝐢𝐨𝐧 𝐝𝐞𝐫 𝐒𝐄𝐍𝐒-𝟓𝟎𝟏-𝐆𝐞𝐧𝐭𝐡𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞. Die von Sensorion entwickelte Therapie wird im Rahmen der Audiogene-Studie an zwölf Kindern im Alter von 6 bis 31 Monaten getestet. Ziel ist es, die 𝐖𝐢𝐫𝐤𝐬𝐚𝐦𝐤𝐞𝐢𝐭 𝐝𝐞𝐫 𝐓𝐡𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 während der neuronalen Reifung zu 𝐦𝐚𝐱𝐢𝐦𝐢𝐞𝐫𝐞𝐧 und die Sprachentwicklung zu unterstützen. 𝐃𝐢𝐞𝐬𝐞 𝐆𝐞𝐧𝐭𝐡𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐛𝐢𝐞𝐭𝐞𝐭 𝐯𝐢𝐞𝐥𝐞 𝐕𝐨𝐫𝐭𝐞𝐢𝐥𝐞 gegenüber herkömmlichen Cochlea-Implantaten, wie z. B. einen einzigen chirurgischen Eingriff, minimale Wartung und direktes Targeting der Cochlea-Zellen.

Diese neue Therapie könnte 𝐞𝐢𝐧𝐞𝐧 𝐠𝐫𝐨ß𝐞𝐧 𝐃𝐮𝐫𝐜𝐡𝐛𝐫𝐮𝐜𝐡 seit der Einführung des Cochlea-Implantats vor 30 Jahren darstellen.