Sichelzellkrankheit

Bei Patienten, die von der Sichelzellkrankheit (SZK) betroffen sind, erhalten die roten Blutkörperchen nicht genügend Sauerstoff. Dadurch werden sie hart und klebrig und ähneln einer Sichel. Diese harten Blutkörperchen können die Gefäße verstopfen und den Blutfluss zum Gewebe blockieren, was zu Krisen mit starken Schmerzen und Anämie führt.

SZK ist die weltweit häufigste erbliche Blutkrankheit, die übertragen wird, wenn ein Kind von beiden Elternteilen ein Sichelzell-Gen erhält. Millionen Menschen weltweit leiden an dieser erblich bedingten Blut-Fehlfunktion. Das einzige Mittel gegen die Sichelzellkrankheit ist bisher die Knochenmark- oder Stammzellentransplantation. Diese schweren Eingriffe können allerdings zu ernsthaften unerwünschten Nebenwirkungen führen.

Neue Behandlungsmethoden werden jedoch untersucht. Im California Institute for Regenerative Medecine (CIRM) laufen derzeit 23 klinische Programme zur Zell- und Gentherapie.

Eines dieser neuen Therapieverfahren unter der Leitung von Dr. Mark Walters ist die hämatopoetische Entfernung von Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten. Anschließend werden therapeutische Beta-Globin-Gene hinzugefügt, die zur Produktion von Anti-Sichel-Hämoglobin führen. Nach der Wiedereinführung in die Patienten sind diese neuen hämatopoetischen Zellen in der Lage, gesunde Blutzellen zu bilden. Bei diesem Therapieverfahren erübrigt sich der Bedarf eines Spenders und es gibt kein Risiko einer Abstoßung.