Un nouvel article accepté pour publication ! Lambert et al. 2022
L’hémophilie est une pathologie héréditaire qui se manifeste par l’impossibilité pour le sang de coaguler. Il en existe deux types : l’hémophilie A, caractérisée par un déficit du facteur de coagulation VIII et l’hémophilie B, liée à un déficit du facteur de coagulation IX. Les traitements ont largement évolué dans les dernières décennies. Ceux-ci sont disponibles dans les pays développés mais pourraient être facilement implémentés dans des pays à revenus plus faibles, où les patients sont mal ou pas du tout traités par concentrés de facteur de coagulation.
Des données sur l’implémentation et les résultats de la prophylaxie avec emicizumab, un anticorps monoclonal bispécifique imitant l’activité du facteur VIII ont été récoltées prospectivement. La population étudiée était composée de 33 garçons (2 à 13 ans) atteint d’hémophilie A sévère et vivant en Côte d’Ivoire, et le traitement était administrée par voie sous-cutanée. Une réduction de 99 % du taux de saignements était visible après 12 mois de traitement. La qualité de vie des patients a significativement augmenté et le traitement était jugé positivement efficace par les enfants et les parents. La tolérance et l’adhérence au traitement étaient excellentes.
Ces données montrent comment des thérapies innovantes et non basées sur des concentrés de facteur de coagulation pourraient améliorer la prise en charge des patients atteints d’hémophilie dans les pays à faibles revenus.
La pre-proof est d’ores et déjà disponible sur le site du journal ! https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2475037922022865