Une nouvelle revue acceptée pour publication ! Hermans et al. 2023
L’hémophilie est une pathologie héréditaire qui se manifeste par l’mpossibilité pour le sang de coaguler. Il en existe deux types : l’hémophilie A, caractérisée par un déficit du facteur de coagulation VIII et l’hémophilie B, liée à un déficit du facteur de coagulation IX. Ces deux types d’hémophilie touchent respectivement un garçon sur 5000 et un garçon sur 25000. En effet, cette maladie se transmet par le chromosome X, les individus du sexe féminin sont donc rarement concernés.
Les traitements se sont jusque là concentrés sur le remplacement des facteurs de coagulation manquants. Plus récemment, la thérapie génique s’est avérée être une solution nouvelle et prometteuse dans le traitement des patients avec hémophilie. Elle permet aux patients de produire le facteur de coagulation manquant en leur apportant une version fonctionnelle du gène muté.
Même si cette approche représente une avancée majeure, plusieurs problèmes doivent être résolus avant d’implémenter cette thérapie dans la pratique courante. Cette revue aborde les récents progrès dans le domaine et les obstacles à franchir pour permettre au plus grand nombre de patients de bénéficier de cette solution thérapeutique.
L’article est d’ores et déjà disponible sur le site du journal : Hermans C, Gruel Y, Frenzel L, Krumb E. How to translate and implement the current science of gene therapy into haemophilia care? Ther Adv Hematol. 2023 Jan 12;14:20406207221145627. doi: 10.1177/20406207221145627.